Bonjour James,
Le principe de la thérapie génique repose sur la possibilité d'introduire dans le noyau d'une cellule vivante un gène, c'est-à-dire une portion d'ADN qui contrôle la fabrication d'une protéine, afin d'induire un effet thérapeutique. La grande majorité des protocoles de thérapie génique mis en œuvre dans le monde concernent les cancers. Trois grandes stratégies sont actuellement développées.
La première stratégie cherche à stimuler la réaction immunitaire contre la tumeur. Elle consiste à introduire dans les cellules tumorales mais aussi dans les cellules du système immunitaire, le gène de diverses cytokines comme les Interleukines ou l'interféron.
Quarante cinq protocoles de ce type sont en cours d'évaluation dans différents pays et concernent le cancer du rein, de la prostate, du colon et du mélanome.
La deuxième stratégie vise dans son principe à inactiver les oncogènes ou au contraire à rétablir la fonction de gènes suppresseurs de tumeur. Plusieurs travaux visent à rétablir la fonction de la protéine p53 considérée comme le gardien du génome. Plusieurs essais sont conduits dans le monde et concernent les cancers du sein, du poumon, du colon et certaines leucémies.
La troisième stratégie consiste à introduire des gènes « suicide » dans les cellules tumorales. L’idée est de détruire de façon contrôlée et spécifique la cellule tumorale en la poussant au suicide. Quinze essais ont été mis sur pied dans le monde pour lutter contre des tumeurs cérébrales, le cancer de l'ovaire, ou encore le mélanome.