Bonsoir Mathilde,
La notion de thérapie génique est aujourd’hui davantage un principe général qu’une technique précise car les méthodes utilisées sont extrêmement diverses. En effet, selon que le traitement ait pour but d’obtenir la production d’une protéine active, le remplaçant d’une protéine manquante ou inactive (affections héréditaires), ou de lutter contre le cancer, les méthodes seront différentes. En théorie, il n’y en a donc pas de spécificité de cette thérapeutique pour le cancer, sous réserve que les mutations soient parfaitement connues.
Le principe de la thérapie génique repose sur la possibilité d'introduire dans le noyau d'une cellule vivante, un gène, c'est-à-dire une portion d'ADN qui contrôle la fabrication d'une protéine, afin d'induire un effet thérapeutique. A la différence d’un médicament qui agit sur l'activité des protéines et sur les fonctions cellulaires, la thérapie génique cherche à intervenir plus en amont, à la source même des dysfonctionnements.
Les techniques de transport du gène à l’intérieur des cellules sont, elles aussi, très variées et peuvent être couplées à d‘autres stratégies, notamment vaccinales, ce qui rend encore plus compliquée la démarche utilisée.
Toute thérapie génique exige trois ingrédients de base : un gène, un vecteur pour transférer le gène et une cellule cible. Le but est d'obtenir une expression correcte, du gène inséré (le transgène) tant sur le plan qualitatif que quantitatif. La grande majorité des protocoles de thérapie génique mis en œuvre dans le monde concernent les cancers. Trois grandes stratégies sont actuellement développées :

• La première stratégie cherche à stimuler la réaction immunitaire contre la tumeur. Elle consiste à introduire dans les cellules tumorales mai aussi dans les cellules du système immunitaire, le gène de diverses cytokines comme les Interleukines ou l'Interféron. Quarante cinq protocoles de ce type sont en cours d'évaluation dans différents pays et concernent le cancer du rein, de la prostate, du colon et du mélanome.
• La deuxième stratégie vise dans son principe à inactiver les oncogènes ou au contraire à rétablir la fonction de gènes suppresseurs de tumeur. Plusieurs travaux visent à rétablir la fonction de la protéine p53 considérée comme le gardien du génome. Plusieurs essais actuellement se développent dans le monde et concernent les cancers du sein, du poumon, du colon et certaines leucémies.
• La troisième stratégie, celle des gènes suicides est, dans son principe, fort astucieuse. L'idée est de détruire de façon contrôlée et spécifique la cellule tumorale. La méthode consiste à introduire uniquement dans la tumeur, un gène suicide dont l'expression devient fatale à toute cellule mise en présence de certains médicaments.
Quinze essais ont été mis sur pied dans le monde pour lutter contre des tumeurs cérébrales, le cancer de l'ovaire, ou encore le mélanome.
En quelques années, les avancées de la connaissance ont été remarquables et le projet visant à décrypter le génome humain devrait accélérer encore le rythme des découvertes et accroître l'espoir de parvenir à des traitements réellement efficaces.